如果不及时治疗，多数患儿在2岁内会死于呼吸衰竭，平均寿命也只有18个月。
“我儿子患有SMA（脊髓性肌萎缩症），躺在医院ICU里9个月了，等着我给他买一支特效药救命。可一支就要70万，我不吃不喝工作12年左右才买得起，太绝望了！”
近日，湖南溆浦人武仕平在网络发布“求药”信息。他所说的特效救命药是“诺西那生钠注射液”，国内首个也是唯一一个SMA治疗药物。而该药物在澳大利亚的价格是“41澳元”（约人民币204元），巨额的价格差引发网络争议。
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，新生儿发病率大约为万分之一。中国每年新生儿人口在1500万左右，按比例算下来中国每年就有1500个儿童可能得上这种病。如果不及时治疗，多数患儿在2岁内会死于呼吸衰竭，平均寿命也只有18个月。
然而，要治这种病只能用一种叫作“诺西那生钠注射液”的特效药，只是这药一针就要70万元，需要终生用药，即使享受赠药政策，一年的花费也要在70万到140万，而且，这药没进医保、完全自费。
相比之下，有网友发现在澳大利亚，同样是“诺西那生钠注射液”的售价是41澳元，也就是205块人民币，与国内定价的70万元相差超过3400倍！这针救命药的价格到底差在哪儿？
国内外价格为何差那么多？
诺西那生钠注射液是美国百健()和Ionis制药公司合作开发的，也是美国FDA批准的第一种治疗儿童和成人脊柱肌肉萎缩症的药物。2016年12月，概要在美国获批上市，成为全球首个SMA治疗药物，并被授予孤儿药资格。
实际上，在这个药物推出时，纽约时报就评价，这是世界上最昂贵的药之一。据悉，该药在美国市场的单支价格为12.5万美元。第一年治疗要打五到六针，年治疗费用大约为75万美元，之后每年的年治疗费用大约为37.5万美元，而且，可能要终生用药。
也就是说，美国治疗第一年要400-500万元人民币，后面每年还要花260多万元人民币。可见，美国用药并不比中国便宜。那为什么诺西那生钠注射液在中国、美国定价如此昂贵，澳大利亚却那么便宜呢？简单来说，就是医保。
为了鼓励罕见病药物研发和提高患者治疗的可及性，全球多个国家和地区都建立了罕见病报销体系，也就是纳入医保。所以，谈到药品价格，要区分两个概念：一是药品价格，二是报销市场的患者自付费用。
据澳大利亚药品福利计划网站的公开信息，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品政府采购的单支价格为 11万澳元，将近人民币55万元，报销后患者自付费用最高为41澳元，相当于人民币200元左右，网上流传的价格实际上是加入了医保的价格。
▲实际上在澳大利亚这个药仍然是天价
截至目前，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家获得了全部或部分报销，包括澳大利亚。澳大利亚药品福利计划网站显示，这款药物报销是针对18岁以下未成年人的，这也是目前大部分国家的做法。
因为价格昂贵，很多发达国家也没有把这款药纳入医保。比如，丹麦只同意给婴儿使用，不能作为其他患者的标准疗法。挪威直到2018年2月才批准该药只用于18岁以下的未成年人。一旦医保买单，那将是一笔巨额的开支。
2019年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，市场的单支价格为人民币元，比美国市场低20%。
诺西那生钠注射液由于尚未纳入我国医保，所以，患者需要全额自费，导致了同种药物国内外的高额价格差。网络争议的国内70万元和澳大利亚41澳元，并不能简单直接比较，也不是国内外药品的价格差。
诺西那生钠注射液何时能纳入我国医保？
70万元一针的诺西那生钠注射液的国内定价，一时间引发众多网友的关注和热议。在看到这则“求药”消息后，广东一位患儿的母亲向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解这支药物的采购方式和定价依据。
8月5日，国家医保局信访办一工作人员表示，“除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”
该工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”上述工作人员表示。
目前，SMA治疗药物——诺西那生钠注射液尚未纳入医保，患者可以求助于公益组织和援助项目。
2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目正式启动。在援助项目的帮助下，SMA患者第一年的治疗费用约为人民币140万元，和全自费相比可节省约三分之二；之后每年的治疗费用约为105万元，和全自费相比可节省约一半。截至目前，全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。
不过，民间力量毕竟有限，诺西那生钠注射液早日纳入医保才能造福更多SMA患者。
目前中国约有3万名SMA患者，其中，80%患者都是严重的SMA-I型或者SMA-II 型，还不包括未被检查出的潜在患者。国内首份《中国SMA患者生存现状白皮书》显示，SMA1型孩子死亡率高达35%，如果得不到有效治疗，很多孩子就撑不住了。
另外，8月3日，《2020年国家医保药品目录调整工作方案（征求意见稿）》公开征求意见，公众可在2020年8月10日（周一）前提出意见和建议，以书面或电子邮件的形式向国家医疗保障局反映。
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